以下章節反映 AI/ML 如何應用於藥品生命週期，由藥物發現與開發至批准後的藥物警戒及有效性研究等設定。
藥物發現
藥物發現中的 AI 從監管角度可能是低風險設定，因非最佳性能通常主要影響申辦方。然而，若結果構成監管審查總證據的一部分，應遵循非臨床開發原則。申辦方通常須審查所有模型及數據集，以減輕道德問題、偏見風險及對非多數基因型/表型歧視的風險。
非臨床開發
非臨床開發中的 AI/ML 可改善數據分析性能，並可能取代、減少或優化動物使用。標準作業程序（SOP）應延伸至臨床前研究中的所有 AI/ML 應用。當 OECD 良好實驗室規範（GLP）適用時，應考慮電腦化系統及 GLP 數據完整性的諮詢文件。對效益-風險可能相關的臨床前數據，應在任何數據挖掘前按預先指定的分析計劃分析。
臨床試驗
所有 ICH E6 良好臨床規範（GCP）要求均適用於臨床試驗中的 AI/ML。若為試驗目的生成模型，完整模型架構、建模日誌、驗證及測試記錄、訓練數據及數據處理流程描述，可能視為臨床試驗數據或方案卷宗的一部分。
關鍵性試驗
在後期關鍵性試驗中，必須仔細減輕過擬合及數據洩漏風險。性能應以代表預定使用情境的前瞻性生成數據測試。不接受增量學習，試驗期間任何模型修改均須監管互動以修訂統計分析計劃。在開啟假設檢驗數據集前，數據預處理流程及模型應在統計分析計劃中鎖定並記錄。
精準醫療
AI/ML 可根據疾病特徵、基因型、生物標誌物組合及臨床參數個別化治療——包括患者篩選及劑量。若在產品特性摘要中引用，從藥品監管角度視為高風險。須特別注意界定何種劑量變更須監管評估、提供處方者指引，以及技術故障時的後備治療策略。
產品資訊、生產及批准後
用於起草、編纂、翻譯或審閱產品資訊文件的 AI 應在密切人工監督下使用。生成式語言模型易產生看似合理但錯誤的輸出；質量審查須確保在監管提交前內容在事實及語法上正確。
製造（工藝設計、過程控制、批次放行）中的 AI/ML 應遵循質量風險管理原則，考慮患者安全、數據完整性及產品質量。人用藥品應考慮 ICH Q8、Q9 及 Q10 原則。
在批准後活動（包括藥物警戒信號檢測）中，增量學習可能較靈活，但上市許可持有人仍有責任在藥物警戒系統內驗證、監測及記錄模型性能。