人工智能（AI）有潛力改變藥物（藥品）的研發與評估方式，最終改善醫療服務。在本文件中，AI 指在藥物產品全生命週期（包括非臨床、臨床、上市後及生產階段）中，用於生成或分析證據的系統級技術。
藥物獲批建基於已證明的質量、療效和安全性，以及其效益大於風險。隨著包括 AI 在內的新技術出現，必須確保其應用強化這些要求，以保障患者利益與安全。
近年來，AI 在藥物產品全生命週期中的應用顯著增加。開發、部署、使用及維護 AI 技術所涉及的複雜且動態的過程，需要在整個生命週期中謹慎管理，以確保輸出準確可靠。AI 技術預期可支持多面向的方法，促進創新、縮短上市時間、加強監管卓越性與藥物警戒，並透過改善對人體毒性及療效的預測，減少對動物試驗的依賴。
本文件概述一套共同原則，以告知、加強及推動 AI 在藥物產品全生命週期各階段生成證據的應用。這 10 項指導原則旨在為制定應對這些技術獨特性的良好實踐奠定基礎。
十項指導原則
1. 以人為本的設計
AI 技術的開發與使用應符合道德及以人為本的價值觀。
2. 風險為本的方法
AI 技術的開發與使用應遵循風險為本的方法，根據使用情境及所確定的模型風險，採取相稱的驗證、風險緩解及監督。
3. 遵守標準
AI 技術應遵守相關的法律、道德、技術、科學、網絡安全及監管標準，包括良好規範（GxP）。
4. 明確的使用情境
AI 技術應具有明確定義的使用情境（說明其被使用的原因、角色及範圍）。
5. 跨學科專業知識
在技術全生命週期中，應整合涵蓋 AI 技術本身及其使用情境的跨學科專業知識。
6. 數據管治與文件記錄
數據來源出處、處理步驟及分析決策應以詳盡、可追溯及可核實的方式記錄，符合 GxP 要求。在技術全生命週期中，應維持適當的管治，包括對敏感數據的私隱及保護。
7. 模型設計與開發實踐
AI 技術的開發應遵循模型及系統設計與軟件工程的最佳實踐，並使用適用的數據，考慮可解釋性、可說明性及預測性能。良好的模型及系統開發有助提升透明度、可靠性、泛化能力及穩健性，從而保障患者安全。
8. 以風險為本的性能評估
以風險為本的性能評估應評估完整系統（包括人機互動），使用適用於預定使用情境的數據及指標，並透過適當設計的測試及評估方法驗證預測性能。
9. 生命週期管理
在 AI 技術全生命週期中實施以風險為本的質量管理系統，包括捕捉、評估及處理問題。AI 技術應接受定期監測及周期性重新評估，以確保性能充足（例如應對數據漂移）。
10. 清晰、必要的資訊
以淺白語言向目標受眾（包括使用者及患者）提供清晰、易達及與情境相關的資訊，說明 AI 技術的使用情境、性能、限制、基礎數據、更新，以及可解釋性或可說明性。