數據在各個領域（包括藥品生命週期）中的生成與使用日益增加。在醫療保健領域，數據已 routinely 以電子格式擷取。人工智能（AI）——指透過分析數據並以某種程度的自主性採取行動以達成特定目標、展現智能行為的系統——是數碼轉型的重要部分，使數據能更廣泛地用於分析與決策。
這類系統通常透過機器學習（ML）開發，模型從數據中訓練而無需明確編程。然而，由於這些技術常使用大量可訓練參數且模型架構不透明，會引入新風險，必須加以緩解以確保患者安全及臨床研究結果的完整性。由於此方法本質上由數據驅動，必須採取積極措施避免偏見整合，並促進 AI 的可信度。
反思文件的目的
本反思文件就 AI 及 ML 在藥品生命週期（包括開發、批准及批准後階段）中的使用提供考量。鑑於該領域快速發展，目的是反映當這些新興技術應用於支持安全有效開發和使用藥品時，與監管評估相關的科學原則。
識別 AI/ML 哪些方面屬於 EMA 或各成員國主管當局的職權範圍至關重要，因為評估時的審查程度取決於此。文件僅聚焦於藥品生命週期中的 AI。具 AI/ML 技術的醫療器械可在臨床試驗中用於生成上市許可申請的證據，或與藥品聯合使用——在此情況下，EMA 會評估器械特性是否足以生成支持性證據。
一般考量
若使用得當，AI 及 ML 工具可有效支持藥品生命週期內數據的獲取、轉換、分析及解釋。模型導向藥物開發及生物統計學領域的許多建議、最佳實踐及經驗亦適用於 AI/ML。
風險為本的方法
對開發、部署及性能監測採取風險為本的方法，使開發者能主動界定須在 AI/ML 工具全生命週期中管理的風險。風險不限於監管影響。系統故障或模型性能下降的後果可由輕微至關鍵甚至危及生命，取決於 AI 技術、使用情境及 AI 的影響程度。
計劃部署 AI/ML 的上市許可申請人或持有人，預期從早期開發至退役均系統性地考慮及管理相關風險。
早期監管互動
若 AI/ML 系統用於藥品開發、評估或監測，且預期可能影響藥品的效益-風險平衡，建議進行早期監管互動，例如創新開發方法的資格認定或科學建議。審查程度取決於系統所構成的風險及監管影響。
申請人責任
上市許可申請人或持有人有責任確保所有使用的算法、模型、數據集及數據處理流程均適用於目的，並符合 GxP 標準及現行 EMA 科學指引所描述的道德、技術、科學及監管標準。這些要求在若干方面可能較標準數據科學實踐更嚴格。
就所有建議或意見請求，申請人或持有人預期提供科學基礎及足夠技術細節，以便全面評估所使用的 AI/ML 系統、數據完整性，以及模型對目標人群及特定使用情境的泛化能力。